近期，中国自主研发1类新药、骨髓纤维化治疗领域全球首创JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片在苏州大学附属第一医院开出江苏首张处方，标志着这一成人骨髓纤维化(MF)创新药物正式落地临床应用。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中华医学会血液学分会第十一届主任委员吴德沛教授表示：“当前，国家高度重视医药产业创新发展，中国已成为全球医药创新的重要阵地。这样的创新环境为血液病领域的突破性进展提供了强有力的支撑。罗伐昔替尼片作为中国原研创新的代表性成果，充分体现了中国在恶性血液疾病领域拥有‘全球首创’的自主研发实力，也打破了现有一线疗法在逆转纤维化层面的瓶颈。更重要的是，中国骨髓纤维化患者能够早于全球其他国家和地区获益于前沿创新疗法。”
骨髓纤维化是一种恶性血液疾病，核心特征就是骨髓内纤维组织异常增生，逐步替代正常造血组织。苏州大学附属第一医院血液科主任医师吴小津教授介绍：“骨髓纤维化可以理解成骨髓纤维组织逐渐增多，就像肥沃的土壤逐渐盐碱化、硬化，失去‘孕育’血细胞的能力，这会导致患者出现进展性血细胞减少、脾脏肿大及全身不适等症状，还可能发展为严重贫血或输血依赖。”
由于起病隐匿、症状复杂，约有49%—74%的患者确诊时已处于中危-2和高危阶段，中位生存期仅2—4年。吴小津教授补充：“骨髓纤维化患者面临着疾病进展带来的严峻生存挑战，这对患者及其家庭而言都造成巨大的身心负担。同时，患者还面临急性髓系白血病转化的风险。一旦发生转化为急性髓系白血病，预后极差，累计死亡比例可高达95%，且转化后中位生存期仅约3.6个月。”
骨髓纤维化程度与患者生存期显著相关，患者骨髓纤维化程度越高、生存期越短。吴德沛教授介绍：“当前该疾病临床治疗目标除了改善症状和生活质量之外，更需要关注改善、逆转骨髓纤维化，进而推动生存期延长。罗伐昔替尼片创新价值在于拥有JAK/ROCK双靶点机制，兼具抗炎与抗纤维化作用。特别是针对纤维化进展的核心ROCK通路进行干预，可实现纤维化逆转。目前这一创新药物获得CSCO恶性血液病诊疗指南(2026年)原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐。”
骨髓纤维化不仅是恶性血液疾病，更是一种罕见病，已被列入我国《第二批罕见病目录》。对此，吴德沛教授表示：“作为血液恶性疾病中的罕见病，骨髓纤维化患者疾病负担沉重、面临致死风险，亟须社会大众的关注。罗伐昔替尼片的成功落地，是在国家罕见病与恶性血液疾病政策导向下的临床创新突破。随着更多此类原研创新投入临床使用，我们期望能进一步强化恶性血液疾病全方位、全周期的管理体系，持续为罕见恶性血液病患者筑牢诊疗保障路径。”
校对陶善工
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